Prevrat v liečbe cukrovky: Geneticky upravené bunky zvládli oklamať imunitu a produkovať inzulín
Geneticky upravené pankreatické bunky prinášajú novú nádej pre pacientov s cukrovkou 1. typu. V prvej klinickej štúdii sa bunky úspešne vyhli imunitnému útoku a začali produkovať inzulín.
V decembri 2024 dostal 42-ročný Švéd, ktorý žije s cukrovkou 1. typu už od roku 1987, unikátnu liečbu, konkrétne 17 injekcií geneticky upravených pankreatických buniek do ľavej ruky. Bunky mali jednu úlohu, nahradiť zničené beta bunky v pankrease, ktoré za normálnych okolností produkujú životne dôležitý inzulín.
Za touto novou metódou stojí biotechnologická firma Sana Biotechnology, ktorá využila nástroj CRISPR na genetickú úpravu buniek tak, aby ich imunitný systém pacienta nedokázal rozpoznať ako cudzie a nezačal proti nim útok. Upozornil na to portál Science.
Ako to funguje?
Vedci z povrchu buniek odstránili bielkoviny HLA-I a HLA-II, práve tie by imunitu za normálnych okolností spustili. Aby však tieto „neviditeľné“ bunky neznepokojili imunitný systém z opačného dôvodu (pretože niečo, čo je úplne neviditeľné, môže vyzerať podozrivo), pridali vedci ešte proteín CD47. Ten slúži ako ochranný štít a vysiela signál „neútočiť“.
Po troch mesiacoch od zákroku zobrazovacie metódy (PET a MRI) ukázali, že bunky stále žijú, ostali na svojom mieste a začali produkovať inzulín. Navyše testy imunitnej reakcie odhalili, že pacientove obranné bunky nereagujú na geneticky upravené beta bunky, aj keď tie klasické (neupravené) by okamžite napadli. Rovnako sa nevytvorili ani protilátky proti novým bunkám, čo je ďalší dôkaz, že imunitný systém ich neberie ako hrozbu.
Žiadne imunosupresíva, len mierne vedľajšie účinky
Pacient stále musí užívať inzulín, pretože množstvo aplikovaných buniek predstavovalo len zhruba 7 % z dávky, ktorá by mohla úplne nahradiť funkciu pankreasu. No to, že vôbec nemusel užívať žiadne imunosupresíva (lieky potláčajúce imunitu), je prelomové. Vedľajšie účinky boli minimálne, len mierne tŕpnutie v oblasti vpichu.
Neprehliadni
Sana Biotechnology medzičasom zverejnila aj údaje zo sledovania pacienta po ďalších troch mesiacoch. Výsledky zatiaľ ukazujú, že bunky stále fungujú a imunitný systém si ich stále nevšíma. Firma teraz pracuje na ďalšom kroku, geneticky upravené beta bunky by sa mali pestovať zo kmeňových buniek, ktoré sú omnoho dostupnejšie než bunky od darcov.
Konkurencia nespí, ale zatiaľ s obmedzeniami
O svoj kus v tomto preteku sa snaží aj americká firma Vertex Pharmaceuticals, ktorá už ohlásila výsledky, podľa ktorých až 83 % pacientov v klinických štúdiách mohlo prestať s injekciami inzulínu po transplantácii kmeňových beta buniek. Háčik je, že pacienti museli užívať imunosupresíva, takže ide o kompromis.
Sme na prahu novej éry?
Aj keď je zatiaľ liečený len jeden pacient a výskum je stále v počiatočnom štádiu, výsledky vyvolávajú veľký optimizmus. Odborníci sa zhodujú, že ak sa potvrdí, že tieto bunky dokážu dlhodobo prežiť, spojiť sa s krvnými cievami a produkovať dostatočné množstvo inzulínu bez imunitnej reakcie, môžeme hovoriť o prevrate v liečbe cukrovky 1. typu.
Výskum bude pokračovať ešte niekoľko rokov, pacienta budú sledovať až 15 rokov. No už teraz je jasné, že sa dejú veci, ktoré boli ešte donedávna iba sci-fi. A možno sa aj ty dožiješ doby, keď bude cukrovka len liečiteľný stav a nie celoživotné obmedzenie
